Технология генной терапии заключается в использовании лекарства со здоровым геном AIPL1. Изменения в нем приводят к развитию одной из форм наследственной слепоты, поэтому выбор ученых остановился на нем. Одна из важных ролей в создании лекарства досталась вирусам. Именно в них ученые собираются вводить синтезированный ген. Затем вирусоподобные частицы доставят в клетки пациента, что позволит запустить производство человеческого белка.
Проблема в разработке лекарства заключается в том, что дистрофия сетчатки глаза развивается в результате мутации в 300 различных генах. По словам ученых, полученные частицы можно пропустить через хроматографическую очистку. Затем они будут протестированы на клеточных структурах. Итогом исследования станет возможность идентификации проблемных генов для последующего создания генно-терапевтического препарата против наследственной слепоты, сообщает Коммерсантъ.
Источник: www.kommersant.ru